干细胞移植(也称为骨髓移植)是治疗急性髓性白血病 (AML) 等血癌的常见方法。这种治疗可以治愈血癌,但也可能导致危及生命的并发症,包括心脏病和移植物抗宿主病,在这种疾病中,来自供体的新免疫细胞会攻击患者的健康组织。
位于圣路易斯的华盛顿大学医学院的一项新研究表明,健康捐赠者干细胞中存在的极其罕见、有害的基因突变——尽管不会导致捐赠者的健康问题——可能会传递给接受干细胞移植的癌症患者。1 月 15 日发表在《科学》杂志上的这项研究表明,移植前的强烈化疗和放疗以及移植后给予的免疫抑制使带有这些罕见突变的细胞有机会快速复制,可能会给接受它们的患者带来健康问题转化医学。
其中包括心脏损伤、移植物抗宿主病和可能的新白血病。
该研究涉及来自 AML 患者及其干细胞捐赠者的样本,表明这种罕见的有害突变存在于出人意料的年轻捐赠者身上,并且可能给接受者带来问题,即使这些突变非常罕见,以至于在捐赠者中通过典型的基因组无法检测到测序技术。该研究为开展一项更大规模的研究打开了大门,该研究将调查更多健康捐献者的这些罕见突变,可能会导致预防或减轻此类遗传错误对接受干细胞移植的患者的健康影响的方法。
“有人怀疑供体干细胞中的遗传错误可能会导致癌症患者出现问题,但直到现在我们还没有办法识别它们,因为它们非常罕见,”资深作者 Todd E. Druley 医学博士说,儿科学博士,副教授。“这项研究引起了人们的担忧,即即使是年轻、健康的捐献者的血液干细胞也可能具有有害突变,并提供了强有力的证据表明我们需要进一步探索这些突变的潜在影响。”
合著者 Sima T. Bhatt 医学博士补充道,他是圣路易斯儿童医院和华盛顿大学医学院 Siteman Kids 治疗血癌儿科患者的儿科助理教授:“移植医生倾向于寻找年轻的捐赠者,因为我们假设这将导致更少的并发症。但我们现在看到的证据表明,即使是年轻和健康的捐赠者也可能产生会对我们的患者产生影响的突变。如果我们要